Bé 5 tháng tuổi được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống và có thể sống không qua 2 tuổi nay đã được cứu nhờ loại thuốc đắt đỏ cả triệu đô 1 liều.
Nhờ liều thuốc thần kỳ mà em bé Arthur Morgan 5 tháng tuổi đã được cứu sống khỏi căn bệnh teo cơ tủy sống nguy hiểm. Nhưng nghe tới mức giá của liều thuốc này thực sự khiến người ta phải sốc, tận 2,5 triệu đô. Biết rằng mạng sống của con là quan trọng nhất trên đời, nhưng chẳng may gặp gia đình nghèo, liều thuốc này với họ chỉ có thể là điều cầu không được ước chẳng ra.
Liều thuốc đắt nhất thế giới cứu em bé bị chứng teo cơ tủy sống
Theo tin em đọc được trên The Sun thì một em bé 5 tháng tuổi vừa được cứu sống nhờ một liều thuốc đắt nhất thế giới, nhìn con số mà em choáng luôn, chắc có khi làm cả đời cũng không ra được số tiền này.
Ảnh: Thesun
Vào đầu tháng 5, bé Arthur 5 tháng tuổi, trước đó bị sinh non ở tuần 34, được chẩn đoán mắc chứng bệnh teo cơ tủy sống (SMA), đây là căn bệnh di truyền nguy hiểm tính mạng hàng đầu đối với trẻ em. Cho đến thời điểm 2 năm trước, y học vẫn chưa tìm ra phương pháp điều trị cho tình trạng này.
Bé được nhập viện khi cha mẹ phát hiện con bất động, người mềm oặt và không thể ngóc đầu lên. Căn bệnh này có thể đưa cơ thể rơi vào trạng thái tê liệt dần, gây ra yếu cơ, mất khả năng vận động, khó thở và có thể qua đời trong vòng 2 năm, tức là nếu trường hợp xấu, không kịp chữa trị, bé có thể không qua được 2 tuổi.
Tuy nhiên phép màu đã đến với con khi một liệu pháp mới được nghiên cứu có thể giúp cải thiện các hoạt động cơ thể cho con. Bé Arthur đã được điều trị bằng liệu pháp gen 1 liều có giá 1,79 triệu bảng, tương đương 2,5 triệu đô la vào ngày 25/5 tại Bệnh viện Nhi đồng Evelina London.
Ảnh: Thesun
Cha của bé, Reece Morgan, 31 tuổi, làm nghề kinh doanh thạch cao cho biết: “Khi chúng tôi biết rằng Arthur sẽ được điều trị và là bệnh nhân đầu tiên được dùng loại thuốc này chúng tôi thực sự hạnh phúc và bất ngờ. Điều này thực sự có ý nghĩa với gia đình chúng tôi và con tôi”.
Được biết khi được tiêm liều thuốc này, con có thể phục hồi một số hoạt động cơ như ngồi, bò, đi lại. Thuốc được tiêm dưới dạng truyền tĩnh mạch 1 lần duy nhất và chứa một bản sao của gen bị thiếu SMN1.
Tuy có mức giá đắt đỏ nhất thế giới nhưng về hiệu quả thì không thể bàn cãi, từ một đứa bé tê liệt và nguy kịch, con đã được cứu sống và có thể vận động chỉ nhờ một kiều thuốc. Nhà sản xuất nói rằng một liều thuốc dùng một lần có giá trị hơn các phương pháp điều trị lâu dài đắt tiền.
Ảnh: Thesun
Bệnh teo cơ tủy sống
Teo cơ tủy sống (SMA) là một căn bệnh làm mất đi sức lực của con người và gây ra các vấn đề bằng cách phá vỡ các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống. Điều này khiến người bệnh mất đi khả năng đi lại, ăn uống và thở.
Có 4 loại SMA dựa trên độ tuổi nhưng nguy hiểm nhất là loại phát bệnh ở trẻ dưới 6 tháng tuổi vì dễ dẫn đến qua đời. Các triệu chứng của SMA sẽ phụ thuộc vào loại tình trạng mắc phải, nhưng sau đây là các triệu chứng phổ biến nhất:
- Tay và chân mềm hoặc yếu.
- Gặp các vấn đề về cử động, chẳng hạn như khó ngồi dậy, bò hoặc đi lại.
- Cơ bắp co giật hoặc rung lắc.
- Các vấn đề về xương và khớp, chẳng hạn như cột sống cong bất thường.
- Khó nuốt và khó thở.
Tuy nhiên SMA không ảnh hưởng đến trí thông minh của một người và nó không gây ra vấn đề trong học tập. Nhưng một đứa trẻ chẳng may mắc phải bệnh này và bị tê liệt, gặp khó khăn khi vận động thì thực sự quá thiệt thòi cho cuộc sống sau này của con.