Thông thường, khi không may rơi vào hoàn cảnh bị bệnh hiểm nghèo, chúng ta thường hay nói: Dù có phải bán cả nhà cửa ruộng vườn đi cũng quyết cứu sống người thân của mình, còn nước còn tát... Thế nhưng trên thực tế, có những bệnh mà ngay cả khi chúng ta có cố gắng đến những đồng tiền cuối cùng thì vẫn là chưa đủ. Và có những người vì không có đủ tiền để chữa trị, đã phải ra đi lặng lẽ như vậy đấy.
Hôm nay mình lên báo đọc được thông tin một em bé 11 tháng ở Bắc Ninh được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá là 50 tỷ đồng cho một lần dùng. Trong số chúng ta ở đây, liệu có bao nhiêu gia đình có thể có đủ 50 tỷ để chữa bệnh.
Thật sự đọc mà mừng cho em bé. Mình chia sẻ lại câu chuyện ở đây cho mọi người quan tâm cùng được biết nhé
Bé trai này là Tuấn Kiệt, 11 tháng tuổi, là người ở Bắc Ninh. Lúc được 3 tháng tuổi, em bé này có dấu hiệu yếu cơ nên đã được bố mẹ đưa đến Bệnh viện Nhi Trung ương để kiểm tra. Tại đây, Tuấn Kiệt được các bác sĩ chẩn đoán là mắc bệnh teo cơ tủy sống. Đáng nói, anh trai ruột của bé là Việt Anh cũng phải ngồi xe lăn 18 năm nay do mắc căn bệnh này.
Thuốc Zolgensma, ảnh: VNE
Chị Hạnh, mẹ của Tuấn Kiệt kể lại như sau: Hai bé con của chị đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể, riêng Việt Anh không biết ngồi dù đã 8 tháng tuổi. Vào năm 2007, người mẹ đã đưa con đến viện dinh dưỡng khám, bác sĩ ở đây nhận định thiếu canxi, uống nhiều đợt thuốc nhưng không tiến triển. Sau đó, cậu bé được chẩn đoán mắc teo cơ tủy, chỉ có thể tập vật lý trị liệu, không có thuốc chữa bệnh này tại thời điểm đó.
Cho đến năm 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên là Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới 2 tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, có giá 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48,6 tỷ đồng Việt Nam) cho một liều dùng. Đây cũng được xem là loại đắt nhất thế giới vào thời điểm nó ra đời.
Bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử cho biết hôm 15/5: Do chi phí quá cao, liệu pháp này là giấc mơ với phần lớn bệnh nhân ở Việt Nam, 'Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy', bác sĩ chia sẻ.
Loại thuốc Zolgensma này có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ của những bé mắc bệnh.
Teo cơ tủy sống, ảnh: DAD
Ngoài ra, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp. Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong 2 tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Tuy nhiên, em bé 11 tháng tuổi thực sự may mắn!
Nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương sẽ gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới. Hình thức tặng thuốc là quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc. Novartis thực hiện chương trình để đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma.
Và trong lần quay số đó, bé Tuấn Kiệt đã được gọi tên!
4 tháng kể từ khi có kết quả bốc thăm, thuốc được đưa về Việt Nam. Sau đó, ê kíp bác sĩ đã truyền vào cơ thể Tuấn Kiệt trong một tiếng đồng hồ, dưới sự giám sát của hàng chục nhân viên y tế.
PGS TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết: "Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe cháu bé bị ảnh hưởng mà liều thuốc duy nhất có thể không hiệu quả".
Sau khi truyền thuốc, Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Điều kì diệu đã xảy ra là nửa năm sau, vận động của bệnh nhi đã tiến triển vượt bậc, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất, mở ra một chương mới cho cuộc đời cháu bé.
Ngoài Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, lần lượt có 6 bệnh nhi may mắn có thuốc. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ cho hay tỷ lệ 'trúng số' có được loại thuốc này rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Teo cơ tủy (Spinal Muscular Atrophy) là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể, gây thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Bệnh nhi bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng 2 năm.
Đọc thông tin mà thực sự vừa mừng cho em bé đã được mở ra một cuộc đời mới nhưng bên cạnh đó cũng rất thương cho những trường hợp còn đang hy vọng từng ngày để chờ đợi sự may mắn.
Giờ phút này chỉ biết chúc các em sẽ luôn bình an trong cuộc sống và những điều tốt đẹp nhất sẽ sớm đến!