Vào tháng 3 năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh cho Rezdiffra (resmetirom), đánh dấu một cột mốc quan trọng là phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận cho bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) ở người lớn bị xơ gan từ trung bình đến nặng (giai đoạn F2 đến F3).

Thuốc Rezdiffra được dùng để làm gì?


"Trước đây, những bệnh nhân mắc NASH cũng bị sẹo gan đáng kể không có loại thuốc nào có thể giải quyết trực tiếp tình trạng tổn thương gan của họ", Tiến sĩ Nikolay Nikolov, quyền giám đốc Văn phòng Miễn dịch học và Viêm tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết.

"Việc phê duyệt Rezdiffra ngày hôm nay sẽ lần đầu tiên cung cấp một phương án điều trị cho những bệnh nhân này, ngoài chế độ ăn uống và tập thể dục".

Rezdiffra được sử dụng để điều trị cho người lớn mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) có sẹo gan trung gian đến tiến triển (xơ gan) nhưng không phải xơ gan mất bù.

Thuốc được sử dụng cùng với chế độ ăn uống và tập thể dục và là viên uống uống một lần một ngày.

NASH còn được gọi là bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu hoặc viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa .

Resmetirom đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 14 tháng 3 năm 2024, điều này có nghĩa là việc tiếp tục chấp thuận có thể dựa trên các kết quả thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.

Đây là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận để điều trị bệnh gan tiến triển. Hiện tại không có thuốc gốc nào có sẵn.

Rezdiffra hoạt động như thế nào?


Cơ chế hoạt động của Resmetirom liên quan đến việc liên kết với thụ thể hormone tuyến giáp-beta (THR-beta), chủ yếu được tìm thấy trong mô gan.

Kích hoạt thụ thể này giúp giảm sự tích tụ chất béo trong gan.

Khi chất béo dư thừa lắng đọng trong gan, NASH phát triển, dẫn đến các thay đổi viêm, xơ hóa và nếu không được điều trị, xơ gan.

Resmetirom làm giảm nồng độ triglyceride trong tế bào gan bằng cách nhắm mục tiêu chọn lọc vào thụ thể THR-beta, do đó có khả năng làm giảm sự tiến triển của tổn thương gan.

Resmetirom là chất chủ vận THR-beta.

Hướng dẫn liều dùng


Liều dùng Rezdiffra được khuyến cáo dựa trên cân nặng:

80 mg một lần mỗi ngày cho những người có cân nặng dưới 100 kg (220 lbs)


100 mg một lần mỗi ngày cho những người có cân nặng từ 100 kg trở lên


Bệnh nhân nên dùng Resmetirom vào cùng một thời điểm mỗi ngày, có hoặc không có thức ăn.

Tác dụng phụ của Rezdiffra


Rezdiffra có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

⭕Tổn thương gan (độc tính với gan): Ngừng dùng Resmetirom và gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn gặp bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào sau đây của độc tính với gan:

mệt mỏi,

buồn nôn,

nôn mửa,

sốt, phát ban,

vàng da hoặc lòng trắng mắt (vàng da),

hoặc đau/đau dạ dày.

⭕Các vấn đề về túi mật. Các vấn đề về túi mật, chẳng hạn như sỏi mật, viêm túi mật hoặc viêm tuyến tụy do sỏi mật, có thể xảy ra với MASH và cũng có thể xảy ra nếu bạn dùng Resmetirom.

‼️Hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào sau đây, bao gồm buồn nôn, nôn mửa, sốt hoặc đau dạ dày (bụng) dữ dội và không khỏi.

Cơn đau có thể lan từ bụng ra sau lưng và có thể kèm theo nôn hoặc không.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Rezdiffra bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, ngứa, đau dạ dày, nôn, chóng mặt và táo bón.

Cảnh báo


Trước khi dùng Rezdiffra, hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các tình trạng bệnh lý của bạn, bao gồm cả việc bạn:

👉có bất kỳ bệnh gan nào khác ngoài NASH

👉có hoặc đã được thông báo rằng bạn có vấn đề về túi mật, bao gồm cả sỏi mật

👉đang dùng các loại thuốc khác, chẳng hạn như gemfibrozil, thuốc làm giảm cholesterol, hoặc cyclosporine, thuốc ức chế hệ thống miễn dịch, vì một số loại thuốc này có thể không được khuyến cáo

👉Đang mang thai hoặc có kế hoạch mang thai

👉Đang cho con bú hoặc có kế hoạch cho con bú

Tác động thị trường và triển vọng tương lai


Việc phê duyệt Rezdiffra có ý nghĩa quan trọng đối với việc điều trị MASH, một tình trạng ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới.

Các nhà phân tích dự đoán rằng Rezdiffra có thể tạo ra doanh số hàng năm lên tới 3,5 tỷ đô la vào năm 2030, phản ánh nhu cầu đáng kể về các liệu pháp MASH hiệu quả.

Ngoài ra, quyết định của FDA không yêu cầu sinh thiết gan để chẩn đoán có thể tạo điều kiện cho việc áp dụng rộng rãi hơn Rezdiffra, vì các phương pháp chẩn đoán không xâm lấn trở nên phổ biến hơn

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm:


Thông tin được cung cấp trong bài viết này chỉ nhằm mục đích giáo dục từ hk dengyuemed ​​và không thay thế cho lời khuyên y tế chuyên nghiệp.

Luôn tham khảo ý kiến ​​của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để có các khuyến nghị và lựa chọn điều trị được cá nhân hóa.