Giới thiệu
Bệnh máu khó đông là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 33.000 nam giới tại Hoa Kỳ, trong đó khả năng đông máu bị suy yếu do thiếu hụt các yếu tố đông máu VIII (bệnh máu khó đông A) hoặc IX (bệnh máu khó đông B).
Các phương pháp điều trị truyền thống tập trung vào việc thay thế các yếu tố bị thiếu này. Tuy nhiên, việc FDA Hoa Kỳ gần đây chấp thuận Qfitlia (fitusiran) đã mở ra một phương pháp mới để điều trị căn bệnh này.
Qfitlia là gì?
Qfitlia (fitusiran) là liệu pháp hạ thrombospondin (AT) đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị dự phòng cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (từ 12 tuổi trở lên) mắc bệnh ưa chảy máu loại A và B, có hoặc không có chất ức chế yếu tố đông máu VIII hoặc IX.
Thuốc được tiêm dưới da với liều lượng 50 mg thông qua bút tiêm được nạp sẵn tiện lợi.
Fitusiran ngăn ngừa chảy máu và giúp phục hồi cân bằng cầm máu bằng cách thúc đẩy sản xuất thrombin thông qua việc hạ thrombospondin (AT), một loại protein ức chế quá trình đông máu.
Đây là liệu pháp RNA can thiệp nhỏ sử dụng công nghệ liên hợp ESC-GalNAc của Alnylam Pharmaceutical Inc.
Bệnh máu khó đông là gì?
Bệnh máu khó đông A và bệnh máu khó đông B là những rối loạn chảy máu bẩm sinh hiếm gặp kéo dài suốt đời, trong đó khả năng đông máu của máu bị suy giảm, dẫn đến chảy máu quá nhiều và xuất huyết khớp tự phát có thể gây tổn thương khớp và đau mãn tính, ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống.
Bệnh máu khó đông A và bệnh máu khó đông B là do thiếu hụt các yếu tố VIII và IX, dẫn đến sản xuất không đủ enzyme prothrombin để hình thành cục máu đông hiệu quả.
Quản lý và liều lượng
Qfitlia được tiêm dưới da. Thuốc có hai dạng bào chế:
Bút tiêm một liều 50 mg/0,5 mL.
Liều khởi đầu được khuyến cáo là 50 mg tiêm một lần sau mỗi hai tháng.
Hiệu quả: Giảm các đợt chảy máu
Các thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh hiệu quả của Qfitlia trong việc giảm các đợt chảy máu.
Bệnh nhân không dùng thuốc ức chế đã giảm 71% tỷ lệ chảy máu hàng năm so với những bệnh nhân dùng thuốc cô đặc yếu tố đông máu theo yêu cầu.
Tương tự như vậy, bệnh nhân dùng thuốc ức chế đã giảm 73% so với những bệnh nhân dùng thuốc bỏ qua
Tác dụng phụ có thể xảy ra của Qfitlia
Các tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất (xảy ra ở ≥10% bệnh nhân) bao gồm:
❗Nhiễm trùng do vi-rút: Chẳng hạn như nhiễm trùng đường hô hấp trên.
❗Viêm mũi họng: Các triệu chứng giống như cảm lạnh thông thường.
❗Nhiễm trùng do vi khuẩn: Bao gồm nhiều bệnh liên quan đến vi khuẩn.
Các tác dụng phụ khác được báo cáo ở 1–10% bệnh nhân bao gồm:
❗Tổn thương gan: Tăng men gan cho thấy tình trạng căng thẳng của gan.
❗Đau khớp: Đau khớp.
❗Phản ứng tại chỗ tiêm: Đỏ, sưng hoặc khó chịu tại chỗ tiêm.
❗Đau đầu: Đau đầu hoặc khó chịu nói chung.
❗Ho: Các cơn ho dai dẳng.
Mặc dù ít phổ biến hơn, Qfitlia có liên quan đến các tác dụng phụ nghiêm trọng:
‼️Các biến cố huyết khối (Cục máu đông)
‼️Bệnh túi mật
‼️Tăng men gan
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm:
Luôn tham khảo ý kiến của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để có các khuyến nghị và lựa chọn điều trị được cá nhân hóa.