Tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH) do thiếu hụt 21-hydroxylase là một rối loạn di truyền hiếm gặp nhưng nghiêm trọng ảnh hưởng đến tuyến thượng thận, thường được chẩn đoán khi mới sinh hoặc trong thời thơ ấu.

Ở trẻ em bị ảnh hưởng, tuyến thượng thận không sản xuất đủ cortisol và thường sản xuất quá nhiều androgen (hormone sinh dục nam), dẫn đến nhiều biến chứng như tăng trưởng bất thường, dậy thì sớm và các vấn đề về khả năng sinh sản sau này.

Trong nhiều thập kỷ, phương pháp điều trị chủ yếu dựa vào việc sử dụng glucocorticoid suốt đời, chẳng hạn như hydrocortisone, để thay thế cortisol và ức chế sản xuất androgen dư thừa.

Tuy nhiên, việc sử dụng steroid liều cao trong thời gian dài ở trẻ em có những rủi ro đáng kể, bao gồm suy giảm tăng trưởng, mất mật độ xương, rối loạn chuyển hóa và thậm chí là các đặc điểm của hội chứng Cushing.

Đó chính là lúc Crinecerfont, được tiếp thị với tên gọi Crenessity, đưa ra một phương pháp tiếp cận mới đầy hứa hẹn.

Crenessity (Crinecerfont) là gì?

Crenessity là thuốc đối kháng thụ thể CRF1 chọn lọc, hoạt động bằng đường uống được thiết kế để nhắm vào tác nhân cốt lõi gây bệnh lý CAH.

Bằng cách chặn thụ thể yếu tố giải phóng corticotropin 1 (CRF1), Crinecerfont làm gián đoạn chuỗi tín hiệu nội tiết tố dẫn đến sản xuất quá mức ACTH và mức androgen quá mức sau đó ở bệnh nhân CAH.

Cơ chế này giải quyết trực tiếp tình trạng mất cân bằng nội tiết tố tiềm ẩn của CAH, cung cấp một cách để giảm sản xuất androgen tuyến thượng thận mà không cần tăng liều steroid.

Lời hứa lâm sàng trong CAH nhi khoa

Các thử nghiệm lâm sàng nhi khoa gần đây đã chỉ ra rằng Crinecerfont có thể:

Giảm androgen tuyến thượng thận dư thừa (như 17-OHP và androstenedione)

Giảm nhu cầu dùng glucocorticoid liều cao

Giúp duy trì mức độ hormone ổn định hơn

Mang lại chất lượng cuộc sống tốt hơn cho trẻ em mắc CAH và gia đình của các em

Những kết quả này đánh dấu bước tiến đáng kể trong việc cải thiện tính an toàn và hiệu quả lâu dài của phương pháp điều trị CAH ở trẻ em, nơi sự tăng trưởng và phát triển đặc biệt nhạy cảm với sự gián đoạn hormone.

DengYueMed: Tiếp cận toàn cầu với các phương pháp điều trị tiên tiến

Tại DengYueMed, chúng tôi tự hào hỗ trợ các bệnh viện, viện nghiên cứu và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe tiếp cận toàn cầu với các liệu pháp tiên tiến như Crinecerfont.

Cho dù là nghiên cứu lâm sàng, mua sắm tại bệnh viện hay các chương trình tiếp cận sớm, chúng tôi đều cung cấp các giải pháp chuỗi cung ứng đáng tin cậy và hỗ trợ theo quy định.

Chúng tôi tin rằng mọi trẻ em mắc bệnh hiếm gặp như CAH đều xứng đáng được tiếp cận với những đột phá mới nhất trong điều trị.

Nếu bạn là nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, nhà nghiên cứu hoặc nhà cung cấp y tế đang tìm kiếm quyền truy cập vào Crenessity, hãy liên hệ trực tiếp với chúng tôi tại dengyuemed.com hoặc gửi tin nhắn cho chúng tôi.

Cùng nhau, chúng ta có thể mang lại kết quả tốt hơn và phương pháp điều trị an toàn hơn cho bệnh nhi trên toàn thế giới. Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm:

Thông tin được cung cấp tại đây cho mục đích giáo dục trẻ em *HONG KONG LUNAR MEDICINE* (DengYue Medicine | Nhà bán buôn xuất nhập khẩu thuốc Trung Quốc) và không thay thế cho lời khuyên y tế chuyên nghiệp.

Luôn tham khảo ý kiến ​​của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để được tư vấn và lựa chọn phương pháp điều trị phù hợp với từng cá nhân.